基因编辑是指对基因组中某一特定基因的DNA序列实现敲除、插入或替换的一种技术方法。
原理
借助特异性DNA双链断裂（Double-strand Breaks, DSBs）激活细胞天然的修复机制，包括非同源末端连接（Non-homologous End Joining, NHEJ）和同源重组修复（Homologous Recombination, HR）两条机制。
NHEJ修复机制：断裂的DNA修复重连的过程会发生碱基随机的插入或丢失，造成移码突变使基因失活，实现目的基因敲除。如果一个外源性供体基因序列存在，NHEJ机制会将其连入双链断裂DSB位点，从而实现定点的基因敲入。
HR修复机制：在一个带有同源臂的重组供体存在的情况下，供体中的外源目的基因会通过同源重组过程完整地整合到靶位点，不会出现随机的碱基插入或丢失。如果在一个基因两侧同时产生DSB，在一个同源供体存在的情况下，可以进行原基因的替换。
基本技术
CRISPR-Cas9技术是目前在科研、医疗领域中最有效、最便捷的基因编辑工具。
主要用途
• 基因敲除：基因上产生DSB，在非同源末端连接修复过程中会产生DNA的插入或删除，从而造成移码突变。
• 突变引入：用含有特异突变的同源模板，位点产生DSB提高重组效率，从而实现特异突变的引入。
• 定点转基因：同源模板中加入转基因，在DSB修复过程中拷贝至基因组中，从而实现定点转基因。
主要特点
• sgRNA构建容易，操作简单，靶向精确性高
• 基因修饰率高，基因调控方式多样，例如敲除、插入、抑制、激活等
• 可对基因组精确定位和改造
• 可实现对靶基因多个位点同时敲除
• 无物种限制
• 成本低，效率高，实验周期短
基因编辑技术的主要用途：
• 基因功能研究
• 基因治疗
• 构建模式动物
• 改造和培育新品种
